PEG-PAL nimmt Hürde auf dem Weg zur Europäischen Zulassung

Am 1. März 2019 wurde mitgeteilt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel eine positive Stellungnahme zum Zulassungsantrag für Pegvaliase (PEG-PAL) abgegeben hat. Damit wurde eine wichtige Hürde auf dem Weg zur Zulassung genommen. Das injizierbare Medikament zielt darauf ab, die Phenylalanin-Konzentration im Blut von erwachsenen PKU-Patienten zu senken, die trotz Ernährungstherapie ihren Phenylalanin-Blutwert nicht auseichend unter Kontrolle haben. Der Ausschuss hat die schwierige Abwägung zwischen Wirkung und Risiken zugunsten der Wirkung entschieden.


Der Ausschuss für Humanarzneimittel ist ein wissenschaftlicher Ausschuss der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA), der Medizinprodukte auf ihre klinischen Nutzen hin prüft und die Europäische Kommission entsprechend berät. Die Entscheidung der EMA über die Zulassung von Palynziq wird im Sommer 2019 erwartet.


Die DIG PKU vertritt die Auffassung, dass die Patienten zu allen Produkten und Therapien Zugang haben sollen, deren Wirksamkeit und Sicherheit durch Ausschuss und Kommission als hinreichend angesehen wird.