Die US-Amerikanische Biotech-Firma Rubius Therapeutics wird in diesem Sommer mit ersten klinischen Studien zu einer neuen Behandlung der Phenylketonurie mit gentechnisch veränderten roten Blutkörperchen beginnen.
Erythrozyten sind die häufigste Art von Blutzellen. Sie werden vom Immunsystem nicht angegriffen und haben eine Lebensdauer von etwa 120 Tagen. In diese roten Blutzellen wird das Enzym Phenylalanin-Ammoniak-Lyase (PAL) eingeschleust, das nach der Übertragung in den Blutkreislauf freigesetzt wird. PAL wandelt das im Blut vorhandene Phenylalanin in Zimtsäure um, die vom Körper natürlich abgebaut wird.
Nach vielversprechenden Tierversuchen soll jetzt die Sicherheit und Verträglichkeit sowie die Lebensdauer der veränderten Erythrozyten im Blutkreislauf und die optimale Dosierung an erwachsenen Patienten erforscht werden. Erste Ergebnisse werden für das zweite Halbjahr 2019 erwartet. Bis zu einer möglichen Zulassung des Medikamentes können noch einige Jahre vergehen.