Klinische Studie zu neuer Gentherapie für PKU kann beginnen
Tobias Hagedorn
Am 4. April 2019 hat das US-Amerikanische Gentechnik-Unternehmen Homology Medicines bekanntgegeben, dass die US-amerikanische Food and Drug Adminsitration (FDA) die Erlaubnis für die erste und zweite Phase klinischer Studien mit HMI-102 erteilt hat.
Dieser Gentherapie-Ansatz zur Behandlung der Phenylketonurie soll die Produktion der Phenylalanin-Hydroxylase ermöglichen, indem mittels spezieller Viren eine Kopie der funktionierenden PAH in die Leberzellen der PKU-Patienten eingeschleust wird.
Mit der nun beginnenden pheNIX-Studie soll die Sicherheit und Wirksamkeit der Therapie bei erwachsenen Patienten mit klassischer PKU bewertet werden. Auch wenn bereits in diesem Jahr erste Ergebnisse zu erwarten sind, ist es bis zu einer möglichen Zulassung der Therapie als Medikament noch ein langer Weg.
Hier finden Sie die Pressemitteilung von Homology Medicines Inc.: