G-BA stellt Zusatznutzen von Pegvaliase fest

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 19.12.2019 festgestellt, dass es einen Anhaltspunkt für einen Zusatznutzen von Pegvaliase (PEG-PAL) gibt. Damit ist der Weg frei für die Preisverhandlungen zwischen dem Spitzenverband der gesetzlichen Krankenversicherungen und dem Hersteller des Medikamentes. Vor dem Beschluss gab es eine mündliche Verhandlung, an der auch der wissenschaftliche Beirat der DIG PKU Prof. Dr. Fritz Trefz und unser Mitglied Swaantje Schlittgen als Patientenvertreterin beim G-BA teilgenommen haben.

In der Begründung der Nutzenbewertung hat der G-BA die Senkung der Phenylalaninwerte unter die empfohlenen Grenzwerte erstmals als ein Therapieziel anerkannt, das für die Krankheit bedeutsam ist. Bisher wurde die Phenylalanin-Konzentration im Blut lediglich als ein Laborwert betrachtet, der nicht direkt patientenrelevant (also für den Patienten wichtig) ist. Die Bedeutung niedrigerer PHE-Werte für die individuell ausgeprägten Symptome der PKU ist jedoch unklar. Aus den verfügbaren wissenschaftlichen Daten lässt sich nicht ermitteln, wie groß der Zusatznutzen von Pegvaliase ist.

Pegvaliase ist für die Behandlung von PKU-Patienten ab 16 Jahren zugelassen, deren Phennylalaninwerte trotz vorausgegangener Behandlung nicht ausreichend eingestellt sind.