Internationaler Tag der PKU: Die parteiübergreifende PKU-Allianz des Europäischen Parlaments und die ESPKU starten eine gemeinsame Kampagne für den Zugang zu innovativen Therapien

Heute, am Internationalen PKU-Tag 2022, starten die parteiübergreifende Allianz des Europäischen Parlaments und die ESPKU eine gemeinsame Kampagne, mit der sichergestellt werden soll, dass die geplante Überarbeitung der EU-Verordnung über Arzneimittel für seltene Krankheiten (OMP-Verordnung) auch weiterhin allen Betroffenen, einschließlich denen mit PKU und verwandten Stoffwechselstörungen, zu Gute kommt.

Bevor es die OMP-Verordnung gab, waren nur 8 Arzneimittel für Patienten mit einer seltenen Krankheit verfügbar. Dank der Anreize, die den Unternehmen für die Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten geboten werden, wurde die Forschung und Entwicklung von Arzneimitteln in diesem Bereich jedoch angeregt. Das hat für Menschen, die mit einer seltenen Krankheit leben, einen echten Unterschied gemacht: Inzwischen gibt es über 200 Produkte für eine Vielzahl von Erkrankungen.


Diese sind jedoch nicht alle in allen Mitgliedsstaaten der EU verfügbar. Außerdem gibt es für zu viele Erkrankungen bisher immer noch keine Therapien. Deshalb wird diese Verordnung derzeit überarbeitet. Dabei liegt der Focus auf der Prävalenz von seltenen Erkrankungen und auf sogenannten „unerfüllten medizinischen Bedarfen“. Die Kampagne der parteiübergreifenden PKU-Allianz und der ESPKU hat deshalb die folgenden Zielsetzungen:


Erstens müssen wir eine rechtsverbindliche Definition des "ungedeckten medizinischen Bedarfs" vermeiden. Angesichts der Komplexität dieses Konzepts wäre es praktisch unmöglich, sich auf eine Definition zu einigen, die all diese relevanten und entscheidenden Faktoren berücksichtigt.


Zweitens müssen wir den derzeitigen Schwellenwert für die Prävalenz einer seltenen Krankheit beibehalten; dieser Schwellenwert entscheidet darüber, ob eine bestimmte seltene Krankheit für eine Förderung im Rahmen der Verordnung in Frage kommt.


Beides ist wichtig, damit die überarbeitete Gesetzgebung keine Patienten mit seltenen Krankheiten von zukünftigen therapeutischen Innovationen ausschließt und zu damit unbeabsichtigten negativen Folgen führt", sagte Eric Lange, Präsident der ESPKU.


Der EU-Abgeordnete und Ko-Vorsitzender der parteiübergreifenden Allianz für PKU im Europäischen Parlament Billy Kelleher erklärte, dass "die Allianz sich weiterhin dafür einsetzen wird, dass Menschen mit PKU und ihre Familien lebenslang Zugang zu den Dienstleistungen, Therapien und der Unterstützung haben, die für den besten Umgang mit der Krankheit erforderlich sind. Die Überarbeitung der OMP-Verordnung bietet eine willkommene Gelegenheit, das Leben von Menschen mit PKU und anderen seltenen Krankheiten weiter zu verbessern".


Cross Party Alliance - E.S.PKU
Cross Party AllianceWhat is the PKU European Parliament Cross Party Alliance?A Cross Party Alliance is an informal group of Members of the European Parliament…
www.espku.org


https://www.espku.org/wp-content/uploads/2022/06/OMP-policy-statement-final.pdf

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