Articles Tagged with “PKU”
Endlich Lebensfreude: Spät diagnostizierte PKU-Patienten können von Ernährungstherapie profitieren
Am 28. Juni ist der Internationale Tag der PKU. Anlässlich der Geburtstage von Prof. Guthrie und Prof. Bickel erinnern wir an diesem Datum an die Bedeutung von Neugeborenenscreening und Ernährungstherapie für Patienten mit seltenen Stoffwechselstörungen.
Klinische Studie zu neuer Gentherapie für PKU kann beginnen
Am 4. April 2019 hat das US-Amerikanische Gentechnik-Unternehmen Homology Medicines bekanntgegeben, dass die US-amerikanische Food and Drug Adminsitration (FDA) die Erlaubnis für die erste und zweite Phase klinischer Studien mit HMI-102 erteilt hat.
Dieser Gentherapie-Ansatz zur Behandlung der Phenylketonurie soll die Produktion der Phenylalanin-Hydroxylase ermöglichen, indem mittels spezieller Viren eine Kopie der funktionierenden PAH in die Leberzellen der PKU-Patienten eingeschleust wird.…
Dieser Gentherapie-Ansatz zur Behandlung der Phenylketonurie soll die Produktion der Phenylalanin-Hydroxylase ermöglichen, indem mittels spezieller Viren eine Kopie der funktionierenden PAH in die Leberzellen der PKU-Patienten eingeschleust wird.…
Wie sehen Sie die Zukunft der PKU-Behandlung?
Dies ist die Frage, die Forscher der Universität Groningen gerne vielen Menschen mit PKU und ihren Eltern / Betreuern stellen möchten. Wie in ganz Europa wurden auch in Deutschland sogenannte Fachzentren (Centre of Expertise) ernannt. Die Forscher sind interessiert, was Sie von einem solchen PKU Fachzentrum erwarten.
